药物主文件（DMF）是向FDA提交的一份保密详细文件，其中包含了关于生产设施、工艺流程、质量控制及其在人用药品的制造、加工、包装和储存过程中所使用原料、辅料或包装材料的全面信息。此前，ZMUni中贸合规中心已对原料药美国DMF申请流程和管理制度进行了详解。
FDA官方信息指出，DMF的提交并非法律或FDA法规的强制要求，而是由持有者自行决定。DMF文件本身不会被FDA批准或不批准，其技术内容仅在支持相关的研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）、简化新药申请（ANDA）等药品注册申请时才会进行审评。
DMF的类型与外泌体的归属
FDA将DMF分为不同类型，其中与外泌体原料药直接相关的是 Type II DMF。该类型适用于原料药（Drug Substance）、原料药中间体及其制备过程中使用的材料或药物制剂。FDA的DMF类型说明和中国商务部相关资料均确认生物制品如培养基、细胞株、外泌体等属于DMF II类范畴。
其他类型包括已取消的Type I（生产场所与设施），Type III（包装材料），Type IV（辅料、着色剂等）和Type V（FDA接受的参考信息）。
*注：类型 I 药物主文件于 2000 年停用，但其他药物主文件类型的编号未变。
DMF备案的核心意义
对于外泌体这类新兴的生物制品原料药而言，DMF备案具有多重战略意义：
1️⃣保护知识产权：允许DMF持有者在不向药品申请者完全公开其专有生产工艺和CMC（Chemistry, Manufacturing, and Controls）核心数据的情况下，支持其药品注册。
2️⃣加速审评进程：为制剂生产商提供了一个已在FDA备案的合格原料药来源，有助于简化其药品注册申请中原料药部分的审评。
3️⃣提升国际认可度：获得FDA的DMF备案号，标志着该原料药的生产和质量管理体系在一定程度上获得了国际权威监管机构的初步认可，是产品“出海”的重要背书。
企业及产品申报汇总（按时间排序）
*注：统计时间截止到2025年3月31日。
2025外泌体产业趋势：三大关键突破
1️⃣ 来源多元化：从传统干细胞到毛囊、脐带沃顿果冻间充质等稀缺资源，挖掘外泌体“特异性”。
2️⃣ 功能精准化：针对肿瘤、衰老、免疫疾病开发定制化外泌体，告别“一刀切”疗法。
3️⃣ 技术工业化：冻干粉（Summit Cell）、微载体（DASEA®）等技术推动外泌体量产与标准化。
行业洞察：未来十年的“蓝海赛道”
根据MRFR分析，2024年外泌体药物市场规模预计为12.6（十亿美元）。外泌体药物市场产业预计将从2025 年的13.9（十亿美元）增长到 2034 年的 33.6（十亿美元），预测期内（2025 - 2034 年）的复合年均增长率（增长率）预计约为 10.29%。
从原料药申报到临床转化，外泌体正成为再生医学、抗衰老、精准医疗的核心驱动力。
写在最后
外泌体原料药的FDA DMF备案是中国企业在这一新兴领域参与国际竞争、实现产品价值的重要一步。尽管面临CMC研究和监管审批的多重挑战，但随着技术的进步和经验的积累，以及行业对标准化的共识逐渐形成，中国外泌体产业有望在全球市场中占据一席之地。对于致力于外泌体研发的企业而言，深入理解FDA等国际监管机构的要求，持续投入CMC研究，并积极进行战略布局，将是在这场未来生物医药的浪潮中脱颖而出的关键。
主要外泌体公司：
以下是外泌体市场的企业， 这些公司共同占有较大的市场份额，并主导着行业的发展趋势。
▪Danaher
▪Hologic Inc.
▪Fujifilm Holdings Corporation
▪Lonza
▪Miltenyi Biotec
▪Bio-Techne Corporation
▪QIAGEN
▪Thermo Fisher Scientific, Inc.
▪Abcam plc
▪RoosterBio, Inc.
「ZMUni中贸合规中心」可以为申请人提供美国DMF申请服务，如有您相关疑问或需求，欢迎随时与我们联系。
